直接或間接遭受遺傳異常、疾病、損傷或感染的人往往會想出新方法來改善人類健康?？粗膼鄣娜吮患膊≌勰?，未來的科學家和商業(yè)人士發(fā)誓要找到一種方法來幫助他們。從這些故事中，湯森路透旗下的BioWord團隊了解到，幾乎每一天，這些新的公司都在奮力尋找資金來資助他們創(chuàng)新性藥物的研發(fā)。從誕生到最終上市，BioWorld跟蹤這些公司，看著這些新一代的藥物從一個點子和科學理論，經(jīng)過許可交易、融資、臨床試驗的成功和失敗、監(jiān)管部門的審批以及各種各樣的商業(yè)交易，最終走向市場。
當前，大型制藥公司正在尋找機會以加強在研產(chǎn)品線。無論是競爭對手還是投資者都密切關(guān)注這這些新興公司，因為它們是新的一代。
在即將開幕的湯森路透第二屆中國制藥行業(yè)大會中，湯森路透將與參會嘉賓首度分享2014年刊登在BioWorld上的這65家創(chuàng)新公司的故事 (120頁英文報告)：他們正致力于研發(fā)對抗各種疾病的藥物，從癌癥到罕見病。他們另辟蹊徑，研發(fā)獲得更有針對性的藥物，科學運用前沿的再生醫(yī)學藥物，或是更好的傳遞機制，使得療效更為顯著。
這些公司發(fā)展階段各不相同，有的已經(jīng)有新產(chǎn)品面市，有的仍處在研發(fā)階段，正在設(shè)法追趕競爭者，或者在匯集候選藥物，或是進一步證明治療模式的有效性。但是，它們都在向著最終的目標不懈前行。
其中很多新公司正在開拓一個新天地，它們中的一些由大公司分拆而來，而另一些則獲得了政府的支持?？茖W是獨一無二的，一些商業(yè)模式可能只是實驗性的，但是所有獲得資助的初創(chuàng)企業(yè)同樣正在設(shè)法去幫助別人。無論是下面的公司名字還是故事本身希望能帶給中國企業(yè)一定的借鑒與思考。
1.AAVLife獲得1200萬美元的A輪投資，用于開發(fā)治療弗里德共濟失調(diào)的基因療法藥物
2.AgilisBiotherapeutics與Intrexon達成800億美元的合作交易
3.資金在手，Alcobra專注于開發(fā)兒童多動癥藥物
4.Alizé制藥力圖通過豐富的產(chǎn)品線達成目標
5.Alphamab將CRO平臺轉(zhuǎn)化成藥物開發(fā)引擎
6.初創(chuàng)公司Amcure募集700萬美元用于開發(fā)靶向于CD CD44v6的癌癥藥
7.Amyndas旨在開發(fā)基于補體的抗炎藥物
8.Antriabio的基礎(chǔ)胰島素之夢已經(jīng)開始付諸實施
9.Arcturus積極開發(fā)用于罕見病治療的LUNAR系列在研藥
10.AVTherapeutics積極開發(fā)下一代前列腺癌藥物
11.Berg制藥與細胞“對話”，開發(fā)新藥物
12.Carsgen獲得以中國資本領(lǐng)銜的A輪投資，以支持其CAR-T候選藥物的臨床試驗
13.Myos與Cloud合作進入新的治療領(lǐng)域
14.Corbus計劃開展抗炎候選藥物的臨床試驗
15.初創(chuàng)公司Cour聘請前輝瑞研發(fā)負責人擔任董事長
16.CRISPR熱潮：基因編輯初創(chuàng)公司獲2500萬美元A輪融資
17.初創(chuàng)公司Curtana獲得760萬美元資金用于膠質(zhì)母細胞瘤藥物的開發(fā)
18.Domainex實現(xiàn)從藥物發(fā)現(xiàn)到在研產(chǎn)品的飛躍
19.Exscientia與藥企達成首個應(yīng)用于小分子化合物的大數(shù)據(jù)交易
20.Fibrotech啟動糖尿病腎病藥物研究，并就可能的合作洽談中
21.Genmab就兔抗體藥物發(fā)現(xiàn)與Mab達成交易
22.Genoa積極開發(fā)吸入性吡非尼酮用于特發(fā)性肺纖維化的治療
23.Glionova獲得600萬美元的A輪融資用于開發(fā)癌癥新藥
24.Imevax獲得1000萬美元的A輪融資用于開發(fā)幽門螺桿菌疫苗
25.Immunovaccine報告埃博拉疫苗在動物上獲得成功
26.諾華和Atlas聯(lián)手完成對CRISPR-Cas9公司Intellia 1500萬美元的A輪投資
27.初創(chuàng)公司獲得9200萬美元融資，計劃開展靶向于NF-κB通路的癌癥藥物研究
28.Kindex積極開發(fā)基于啤酒花衍生物葎草酮的糖尿病藥物，獲得500萬美元A輪融資
29.不是小孩的把戲，Legochem的平臺可加速藥物發(fā)現(xiàn)
30.Longevity的Hybridtide不僅僅是個肽類模仿藥物(me-too)
31.在溶酶體專家的領(lǐng)導(dǎo)下，LTI投入到帕金森病藥物的開發(fā)
32.Lumos積極尋求治療超級罕見病肌酸轉(zhuǎn)運缺陷病的藥物
33.只有18個月歷史的邁博斯生物(Mabspace)力圖攻克慢性腎病
34.英國Magnus獲得2500萬美元融資，“真正理解疾病”
35.MountTam生物技術(shù)與Buck研究所合作開發(fā)系統(tǒng)性紅斑狼瘡藥物
36.Nightstarx公司的基因療法可能將幫助無脈絡(luò)膜癥患者恢復(fù)視力
37.Novan試圖利用一氧化氮“調(diào)控”藥物
38.初創(chuàng)公司Ocugen著眼與開發(fā)眼科藥物
39.兩名前Pharmasset高管加入乙肝藥開發(fā)初創(chuàng)公司Oncore
40.Osteoqc匯聚加拿大人才創(chuàng)建骨科藥開發(fā)新公司
41.A輪投資助力Otologic的聽力損傷治療藥進入臨床研究
42.Protelica用自己的方法開發(fā)下一代蛋白藥物
43.Prothelia與其他公司的合作推動了藥物開發(fā)進程
44.Rani計劃明年開展胰島素傳遞膠囊的臨床試驗
45.“治愈，而不是關(guān)懷”是日本Regimmune的口頭禪
46.Replicel在細胞療法臨床試驗的競爭中領(lǐng)先
47.Reviral獲A輪融資，為呼吸道合胞病毒候選藥物進入臨床試驗鋪平道路
48.Rigontec獲得1200萬美元用于開發(fā)基于RNA的免疫療法藥物
49.發(fā)現(xiàn)目標，初創(chuàng)公司Scholar Rock專注生長因子
50.Scioderm為其罕見皮膚病突破性藥物尋求快速審批
51.SerenusBiotherapeutics力圖進入未被開發(fā)的非洲市場
52.Jassen實驗室孵化的SiteoneTherapeutics積極開發(fā)急性和慢性鎮(zhèn)痛藥物
53.Sotio在癌癥免疫治療上取得突破性進展
54.Spero的秘訣：羅氏和新的抗菌機理
55.Synaffix結(jié)束A輪融資，用于支持ADC平臺
56.A-T，G-C，還有更多的嗎?Synthorx推出新的DNA堿基配對技術(shù)
57.Terravab尋求征服MRSA的解決方案
58.大腦疼痛?Trigemina尋求突破血腦屏障的方案
59.Tunitas的融合蛋白旨在對抗過敏性疾病
60.UnumTherapeutics獲1200萬美元A輪融資用于ACTR平臺藥物的開發(fā)
61.ThirdRock資助的Voyager獲得4500萬美元以支持中樞神經(jīng)系統(tǒng)基因療法藥物的開發(fā)
62.Vyome獲800萬美元支持皮膚病藥物開發(fā)
63.Xeris重新思考傳遞技術(shù)，改善低血糖治療
64.生物技術(shù)領(lǐng)域老將Coles重返第一線，加入初創(chuàng)公司Yumanity
65.再鼎醫(yī)藥與賽諾菲就慢阻肺臨床前藥物達成交易
